Niedawno firma biofarmaceutyczna Rein Therapeutics (określana jako „Rein”, kod giełdowy NASDAQ: RNTX) ogłosiła, że uzyskała zezwolenie Europejskiej Agencji Leków (EMA) na rozpoczęcie badań klinicznych fazy 2 „RENEW” swojego głównego kandydata na lek LTI-03 do leczenia idiopatycznego zwłóknienia płuc (IPF).
Zezwolenie to obejmuje ośrodki badań klinicznych w Niemczech i Polsce, które staną się kluczowymi europejskimi ośrodkami dla tych globalnych badań. Wcześniej Rein uzyskał zgodę organów regulacyjnych od Urzędu Regulacji Leków i Produktów Medycznych (MHRA) w Wielkiej Brytanii.
Badanie RENEW to randomizowane,-podwójnie ślepe, kontrolowane placebo-badanie fazy 2, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności LT1-03 u pacjentów z IPF. Do badania planuje się włączyć maksymalnie 120 pacjentów na całym świecie, do dwóch grup dawkowych i leczenia trwającego 24 tygodnie.
Do kluczowych drugorzędowych punktów końcowych należą zmiany w czynności płuc (nasilona pojemność życiowa, FVC) i ocena postępu zwłóknienia na podstawie obrazowania. LT1-03 to lek peptydowy pochodzący z kaweoliny-1, który ma podwójne działanie: może hamować zwłóknienie i wspomagać regenerację zdrowej tkanki płuc poprzez ochronę komórek progenitorowych pęcherzyków płucnych, które są kluczowe dla naprawy płuc.
O firmie Rein Therapy
Rein Therapeutics to firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, skupiająca się na opracowywaniu „pierwszych w swoim rodzaju” innowacyjnych terapii mających na celu zaspokojenie znaczących niezaspokojonych potrzeb medycznych w zakresie rzadkich chorób płuc i wskazań zwłóknienia.
Johnson&Johnson planuje przejęcie Protagonisty
Niedawno, jak donoszą zagraniczne media, Johnson&Johnson prowadzi rozmowy w sprawie przejęcia swojego partnera w dziedzinie immunoterapii, Protagonist Therapeutics (NASDAQ: PTGX), za szacowaną kwotę transakcji wynoszącą ponad 28,5 miliarda juanów (około 4 miliardów dolarów amerykańskich). Głównym aktywem stojącym za tym przejęciem jest ikotrokinra, doustny inhibitor cyklicznego peptydu IL-23, który wkrótce zmieni sposób leczenia łuszczycy.
Obie firmy współpracują obecnie nad opracowaniem doustnego cyklicznego peptydu L-23, inhibitora ikotrokinry, do leczenia chorób immunologicznych, takich jak łuszczyca plackowata i wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Johnson&Johnson posiada wyłączne zezwolenie komercyjne na ten produkt. Lek firmy Johnson&Johnson o dużej wadze, przeznaczony do immunologii, Ste lara, utracił niedawno wyłączność patentową w Stanach Zjednoczonych, a w lipcu firma złożyła do FDA nowy wniosek dotyczący leku, starając się o zatwierdzenie ikotrokinry do leczenia łuszczycy plackowatej. Sfinalizowanie tej transakcji pomoże firmie Johnson&Johnson skonsolidować linię produktów, ponieważ jej ciężki lek immunoterapeutyczny Stelara stoi w obliczu konkurencji ze strony tanich leków generycznych.
Lek odniósł sukces w dwóch badaniach III fazy dotyczących łuszczycy plackowatej pod koniec ubiegłego roku. Dyrektor generalny Johnson&Johnson, J0aquin Duato, oświadczył na konferencji inwestorskiej we wrześniu 2024 r., że jeśli projekt zostanie zatwierdzony, projekt będzie miał znaczący wpływ na rynek.
Johnson&Johnson i Protagonist starają się rozszerzyć tę metodę na kilka innych chorób immunologicznych i zapalnych. Na początku tego roku ogłosili sukces ikotrokinry w badaniu fazy 2b dotyczącym wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Ponadto firma Protagonist ogłosiła w czwartek, że rozpoczęto badanie III fazy ukierunkowane na UC oraz badanie fazy 2/3 ukierunkowane na chorobę Leśniowskiego-Crohna.
Icotrokinra to ukierunkowany doustny peptyd, który selektywnie blokuje receptor IL-23 (1L-23R). IL-23 odgrywa kluczową rolę w patogennej aktywacji limfocytów T w umiarkowanej do ciężkiej łuszczycy plackowatej i stanowi podstawę odpowiedzi zapalnej, w której pośredniczy IL-23, w łuszczycy i innych chorobach skóry, reumatyzmie i chorobach przewodu pokarmowego. 1cotrokinra może wiązać się z I-er-23R z dużym powinowactwem i wykazywać silne selektywne hamowanie transdukcji sygnalizacji L-23 w ludzkich komórkach T.
Podwójny docelowy agonista GLP-1R/GIPR, peptyd ASC35 firmy Geli Pharmaceutical, wszedł w fazę rozwoju klinicznego
W dniu 13 października 2025 r. firma Geli Pharmaceutical Co., Ltd. (kod giełdy w Hongkongu: 1672, w skrócie „Geli”) ogłosiła, że wybrała ASC35, potencjalnie najlepszy w swojej klasie peptyd podskórny o podwójnym działaniu receptor GLP-1 (GLP-1R)/receptor GIP (GIPR), jako kandydat do badań klinicznych. Oczekuje się, że Geli złoży wniosek do badania klinicznego (IND) leku ASC35 w leczeniu otyłości do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w drugim kwartale 2026 r.
ASC35 to peptyd o podwójnym działaniu, agonista GLP-1R i GIPR, opracowany niezależnie przy użyciu technologii wykrywania leków w oparciu o strukturę wspomaganą sztuczną inteligencją (AISBDD) i platformy rozwoju leków o ultra długim działaniu (ULAP) firmy Geli. Doświadczenia in vitro wykazały, że ASC35 wykazuje około czterokrotnie silniejsze działanie pobudzające w stosunku do GLP-1R i GIPR niż tylboptyna. W porównaniu z podawaniem tiltrotydu raz w tygodniu, zaprojektowany i zoptymalizowany ASC35 osiąga dłuższy pozorny okres półtrwania (obliczony jako czas wymagany do spadku stężenia leku we krwi do 50% Cmax) i wyższą biodostępność na miligram peptydu, co ułatwia podawanie podskórne raz w miesiącu przy dziennej objętości wstrzyknięcia nieprzekraczającej 1 mililitra.
Te zoptymalizowane funkcje sprawiają, że jest ono bardziej-opłacalne w-produkcji na dużą skalę
ASC35 jest opracowywany jako lek jednolekowy lub terapia skojarzona do leczenia metabolicznych chorób serca, w tym otyłości, cukrzycy i stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną (MASH). Golly planuje połączyć podwójnego docelowego agonistę GLP1R/GIPR ASC35 z agonistą receptora amyliny ASC36 podawanym podskórnie raz w miesiącu w leczeniu otyłości i cukrzycy. Geli planuje także połączenie ASC35 z comiesięcznym podskórnym podawaniem agonisty receptora B tarczycy B (THR) ukierunkowanego na tłuszcz, ASC47, w leczeniu różnych chorób metabolicznych, takich jak otyłość i stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z zaburzeniami metabolicznymi.
