Innowacyjny lek na odchudzanie GLP-1/GIP o podwójnym działaniu

Ten produkt jest pierwszym na świecie zatwierdzonym produktem do terapii komórkami o podwójnym celu, opartym na mRNA LNP. Wyrażając CAR, który specyficznie rozpoznaje antygen różnicowania leukocytów 19 (CD19) i antygen dojrzewania komórek B- (BCMA), dokładnie identyfikuje i eliminuje komórki CD19 i BCMA-dodatnie w organizmach pacjentów, osiągając w ten sposób cele terapeutyczne. Synergiczny efekt podwójnych celów może wyeliminować komórki chorobotwórcze ze źródła, zasadniczo poprawić stan pacjenta i rozwiązać punkty bólowe, których tradycyjne metody leczenia nie są w stanie wyleczyć i są podatne na nawroty. Badania przedkliniczne wykazały, że produkt ten może znacząco zabić komórki CD19 i BCMA-dodatnie, a także ma dobre bezpieczeństwo i skuteczność.

Zatwierdzonym tym razem wskazaniem klinicznym jest nawrotowy i oporny na leczenie toczeń rumieniowaty układowy. Ponadto oczekuje się, że produkt ten będzie stosowany w leczeniu innych chorób autoimmunologicznych, w których pośredniczą limfocyty B/komórki plazmatyczne,-takich jak miastenia (MG), reumatoidalne zapalenie stawów (RZS) i zapalenie naczyń związane z przeciwciałami przeciwko cytoplazmie neutrofilów (ANCA) -. Można go również rozszerzyć na nawracającego/opornego na leczenie szpiczaka mnogiego (MM), chłoniaka z komórek B- i innych nowotworów hematologicznych, a ponadto ma dużą wartość kliniczną. Zatwierdzenie badania klinicznego tego produktu to kolejne ważne osiągnięcie układu naszej grupy w dziedzinie terapii komórkowej, kładące dobry fundament pod rozwój produktów terapii komórkowej, w tym CAR-T generowany in vivo.

Zilebesiran to podskórna terapia RNAi opracowana przez firmę Alnylam w oparciu o ulepszoną technologię stabilnego chemicznego koniugatu PLUS (ESC+) GaINAc. Zmniejsza poziom angiotensyny poprzez ukierunkowanie na syntezę angiotensynogenu (AGT), głównego składnika układu renina-angiotensyna-aldosteron (RAAS), klasycznego szlaku regulacji ciśnienia krwi. Ostatecznie prowadzi to do trwałego spadku ciśnienia krwi. W lipcu 2023 roku firmy Roche i AInylam osiągnęły porozumienie w sprawie uzyskania praw do wspólnego rozwoju i komercjalizacji leku za łączną wartość transakcji do 2,8 miliarda dolarów. We wrześniu 2025 r. obie strony rozpoczęły pierwsze badanie kliniczne IV fazy Zilebesiranu. ZENISH).

To badanie jest globalnym, randomizowanym, podwójnie-ślepym, kontrolowanym placebo-badaniem klinicznym (n=11000), którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa zilebesiranu (300 mg, wstrzyknięcie podskórne, raz na 6 miesięcy) w skojarzeniu ze standardowym leczeniem (OC) w porównaniu z placebo w skojarzeniu z SOC w zmniejszaniu częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych ze strony układu sercowo-naczyniowego (MACE) u dorosłych pacjentów z nadciśnieniem tętniczym, ze zdiagnozowaną chorobą układu krążenia lub słabą kontrolą ciśnienia krwi przy wysokim ryzyku choroby sercowo-naczyniowej. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest czas do pierwszego wystąpienia zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych, zawału mięśnia sercowego niezakończonego zgonem, udaru mózgu niezakończonego zgonem lub niewydolności serca (HF) w ciągu 5 lat leczenia.

3 czerwca 2026 r. firma Ascidian Therapeutics ogłosiła dzisiaj, że osiągnęła globalną współpracę badawczą i umowę licencyjną z firmą Ei Lily and Company. Obie strony wspólnie odkryją i opracują terapie nieujawnionych monogenowych chorób nerek, a Ei Lily ma prawo zdecydować o rozszerzeniu współpracy na inne cele.
Edytor eksonów RNA firmy Ascidian może edytować wiele kompletnych eksonów w skali kilobazowej w celu naprawy instrukcji genetycznych powodujących choroby. Technologia ta została zaprojektowana specjalnie z myślą o dużych genach lub genach o dużej różnorodności mutacji, poszerzając granice leków genowych.

Zgodnie z warunkami umowy Eli Lilly uzyska wyłączne, specyficzne prawa do technologii edycji eksonów RNA firmy Ascidian w przypadku nieujawnionych celów związanych z chorobami nerek. Ascidian będzie kierował odkrywaniem leków i wybranymi działaniami przedklinicznym, natomiast Eli Lilly będzie odpowiedzialna za dodatkowe badania przedkliniczne, rozwój kliniczny, produkcję i komercjalizację. Ascidian kwalifikuje się do płatności o wartości do 1,9 miliarda dolarów, w tym przedpłat, płatności za kamienie milowe w zakresie rozwoju i komercjalizacji oraz wielopoziomowych opłat licencyjnych opartych na globalnej sprzedaży. Ascidian zastrzega sobie prawo do samodzielnego lub wspólnego opracowania innych celów w dziedzinie nerek z innymi partnerami.

Całkowita wartość projektu partnerskiego wynosi do 2 miliardów dolarów, co obejmuje zaliczkę w wysokości 30 milionów dolarów (w tym gotówkę i subskrypcję kapitału Inceptive). Ponadto Inceptive kwalifikuje się do dodatkowych płatności okresowych w oparciu o osiągnięcia kamieni milowych, takich jak badania przedkliniczne, zgody organów regulacyjnych i sprzedaż komercyjna. Współpraca ta łączy wiodącą pozycję firmy AInvlam w dziedzinie RNAi z podstawowymi modelami firmy lnceptive i wiedzą specjalistyczną w zakresie sztucznej inteligencji, a jej celem jest katalizowanie i przyspieszenie rozwoju projektowania leków na bazie kwasów nukleinowych. Innowacja koncentruje się na opracowywaniu modeli leków opartych na łodygach, takich jak terapia RNAi, której pionierem jest Alnylam.

Platforma Alnylam: silnik badawczo-rozwojowy, który wyprodukował sześć leków wprowadzonych na rynek i ma ponad 20 lat zastrzeżonego wsparcia w zakresie danych siRNA. Model podstawowy Inceptive Life: odpowiedni dla A! Modele oparte na lekach sekwencyjnych umożliwiają uogólnianie i ciągłą samooptymalizację w różnych projektach. Celem tej współpracy jest modelowanie docelowego mRNA i wspólne badanie przestrzeni sekwencji i nowatorskich modyfikacji chemicznych w celu zwiększenia skuteczności i efektów terapeutycznych, przy jednoczesnym przewidywaniu optymalnych cząsteczek terapeutycznych w modelach przedklinicznych do dalszego rozwoju przez AInyiam, promując w ten sposób postęp w projektowaniu SiRNA. Jego celem jest pomoc firmie Alnylam w ustaleniu priorytetów w zakresie badań przesiewowych najbardziej obiecujących cząsteczek i poprawie efektywności eksperymentów.